CX-5461是一种rRNA synthesis抑制剂，选择性抑制Pol I驱动的rRNA转录，在HCT-116，A375，和 MIA
PaCa-2细胞中IC50为142 nM，对Pol II没有作用，对rRNA转录的抑制比对DNA复制和蛋白翻译的抑制选择性高250到300倍。
CX-5461能够选择性抑制HCT-116细胞中rRNA合成(Pol I IC50=142 nM；Pol II IC50 > 25
μM；选择性约200倍)。CX-5461对rRNA合成的选择性抑制在两种其他人类实体肿瘤细胞系，黑色素瘤 A375 (Pol I IC50 = 113
nM；Pol II IC50 > 25 μM)和胰腺癌MIA PaCa-2 (Pol I IC50=54 nM；Pol II IC50 ~25
mM)中得到证实。CX-5461对rRNA转录抑制作用的选择性是对DNA复制和蛋白质翻译的250~300倍。CX-5461对一组人类癌细胞系表现出光谱抗增殖活性，但是对非转化的人类细胞的作用活性很小。所有测试细胞系的中值EC50为147
nM，所有正常细胞系的EC50值大约为5, 000 nM。对HCT-116，A375，和MIA
PaCa-2细胞系的抗增殖剂量响应评估的得到的EC50值分别为167，58，和74
nM。CX-5461通过p53-不依赖过程，诱导固体肿瘤细胞自吞噬或衰老，但不诱导细胞凋亡。[1]
异种移植人固体肿瘤的小鼠模型中，CX-5461口服生物可利用，且在体内具有抗肿瘤活性。CX-5461显示出显著的MIA PaCa-2 TGI，在第31天，TGI
为69%，与gemcitabine (63% TGI)相当。Gemcitabine是一种阳性对照，其每3天以120
mg/kg腹腔内给药。同样的，CX-5461表现出显著的A375 TGI，第32天的TGI为79%。[1]